Edición Médica

Martes, 23 de septiembre de 2025
22:40
Ecuador | Colombia
Genética y Ciencia
CRISPR: crítica a la visión catastrofista y defensa científica de la edición génica


Martes, 23 de septiembre de 2025, a las 15:22
César Paz-y-Miño. Investigador en Genética y Genómica Médica. Universidad UTE
 
El sesgo de la catástrofe
 
En la actualidad algunos sectores se han opuesto a las técnicas de ingeniería genética en general y a la transgénesis y más recientemente a la Edición Genética, científicamente nombrada CRISPR-Cas9, por su origen en procesos bacterianos. En algunos documentos se presenta al corte y pega de genes, para manipular la vida mediante CRISPR, como una amenaza incontrolable, señalando riesgos de mutaciones fuera de objetivo, contaminación genética y dependencia corporativa.
 
Este enfoque es incompleto: exagera incertidumbres conocidas, que la ciencia misma estudia y regula, mientras omite sistemáticamente los logros y el potencial comprobado.
 
El discurso recuerda a la oposición inicial a las vacunas, la anestesia o la fertilización in vitro, tecnologías que en su momento fueron tildadas de “antinaturales” y hoy salvan millones de vidas. Rechazar CRISPR por miedo es repetir esos errores históricos.
 
CRISPR no es lo mismo que transgénesis
 
Los documentos que se pueden consultar, insisten en que edición génica y transgénesis son equivalentes. Desde la biología molecular esta equivalencia es totalmente falsa:
 
- La transgénesis inserta ADN foráneo en ubicaciones aleatorias, con poca precisión en su inicio, pero más precisa en la actualidad.
 
- CRISPR corta de manera dirigida en un punto específico y puede editar un gen nativo sin necesidad de ADN externo. Una vez eliminado el defecto del ADN ubicado, se sintetiza un nuevo ADN, y eso lo hace la propia célula con sus mecanismos intrínsecos.
 
Ejemplo: el trigo con bajo contenido de gluten editado con CRISPR no tiene genes ajenos, solo se desactivaron algunos responsables de la síntesis de gliadinas. Esto es radicalmente distinto a insertar ADN bacteriano en maíz transgénico. Reducir ambas técnicas a lo mismo es negar un avance de precisión y control sin precedentes en la historia de la genética.
 
Mutaciones fuera de objetivo: riesgo real, pero gestionable
 
Cuando se leen los textos anti-CRISPR, se presentan los “errores” de CRISPR como si fueran catástrofes inevitables. La realidad científica es otra:
 
- Los ARN guías optimizados por bioinformática y síntesis controlada reducen drásticamente mutaciones fuera de objetivo y, la experiencia de usos terapéuticos actuales lo evidencian.
 
- Prime editing y edición de bases permiten modificaciones sin cortes de doble cadena, con precisión de un solo nucleótido, con eficiencia cada vez más perfecta.
 
- La frecuencia de mutaciones indeseadas con CRISPR es mucho menor que la tasa natural de mutación espontánea del ADN en la división celular humana (1 mutación por cada 50 millones de pares de bases).
 
Ejemplo: en modelos de ratón para la una devastadora enfermedad genética, la Distrofia Muscular de Duchenne, CRISPR corrigió mutaciones en más del 80% de las fibras musculares sin efectos fuera de objetivo detectables. Esta técnica exitosa ya está en fase final para aplicación en humanos, al igual que otras enfermedades monogénicas.
 
En definitiva, los errores de CRISPR existen, pero son cuantificables, corregibles y menores que los procesos naturales de mutación.
 
Logros médicos ignorados
 
Los textos que cuestionan o rechazan la CRISPR concentran su crítica en los riesgos agrícolas, pero silencia los avances médicos, que son la mayor prueba de que CRISPR funciona y salva vidas.
 
- Exa-cel (2023, FDA/EMA): primera terapia CRISPR aprobada, que cura anemia falciforme y beta-talasemia. Decenas de pacientes ya viven libres de transfusiones.
 
- Amaurosis congénita de Leber (LCA10): pacientes tratados recuperaron parcialmente la visión, un hito en terapias in vivo directamente en retina.
 
- Cáncer hematológico y sólido: linfocitos T editados con CRISPR (TCR y PD-1 knockout) están en ensayos clínicos. Han demostrado mayor eficacia y menor toxicidad que CAR-T (terapia autoinmune) convencional.
 
- VIH: estudios en China y Estados Unidos muestran que CRISPR puede eliminar provirus del genoma humano, acercándose a una cura funcional.
 
- Cardiopatías hereditarias: edición experimental del gen PCSK9 en hepatocitos logró reducir niveles de colesterol LDL hasta en un 60%, lo que implica un arma preventiva contra infartos y ateroesclerosis.
 
- Transtiretina amiloidosis (ATTR): CRISPR-Cas9 aplicado in vivo en el hígado redujo en un 87% la proteína TTR patogénica en pacientes, demostrando que la edición génica puede tratar enfermedades degenerativas sistémicas.
 
- Distrofias musculares y ELA: modelos animales han mostrado correcciones parciales en genes como DMD y SOD1, con mejoras funcionales significativas. Está en fase de investigación para humanos.
 
- Diabetes tipo 1 y 2: CRISPR se está utilizando para reprogramar células pancreáticas y generar islotes funcionales resistentes al ataque autoinmune.
 
- Oncología de precisión: CRISPR se aplica para crear modelos tumorales personalizados que permiten probar fármacos de forma rápida y a la medida del paciente.
 
Cada uno de estos logros demuestra que CRISPR no es un experimento futurista, sino una medicina en práctica clínica y en ensayos avanzados. Omitirlos es negar la mayor revolución biomédica desde el descubrimiento del ADN (Tabla 1).
 
Agricultura: necesidad frente a la demonización
 
Los textos anti-CRISPR, alertan sobre contaminación genética y dependencia de multinacionales. Pero:
 
- En África, CRISPR se usa para desarrollar yuca resistente a virus y arroz tolerante a sequías, proyectos públicos sin control corporativo.
 
- En Japón ya se comercializa un tomate editado con CRISPR rico en GABA, aprobado como alimento funcional sin efectos adversos.
 
- Universidades latinoamericanas trabajan en banano resistente a Fusarium y papa tolerante a estrés biótico, que podrían proteger cultivos básicos de millones de campesinos.
 
- Actualmente se ha planeado el Nanospresso como alternativa terapéutica para pacientes con enfermedades raras (léase mi artículo sobre este tema: https://www.cesarpazymino.com/single-post/nanospresso-terapias-gen%C3%A9tica-a-la-medida-y-producidas-en-el-hospital-notimercio). 
 
La crítica que reduce CRISPR a “contaminación genética” ignora que no usarla condena a poblaciones enteras a hambrunas, pérdida de biodiversidad cultivada y mayor vulnerabilidad al cambio climático.
 
Conservación y evolución asistida
 
El argumento de que CRISPR “trunca los ciclos evolutivos” es débil desde la genómica evolutiva.
La evolución siempre ha sido mutación y azar: CRISPR no la destruye, la acelera de manera controlada. Ejemplos:
 
- Corales resistentes al calor: edición de genes de estrés térmico para sobrevivir al blanqueamiento oceánico.
 
- Murciélagos resistentes a hongos: protección frente al White Nose Syndrome.
 
- Castaño americano: restauración de resistencia a hongos perdidos en el siglo XX.
 
- Elefantes y mamuts: proyectos de bioingeniería intentan recuperar adaptaciones perdidas para enfrentar el cambio climático en ecosistemas árticos.
 
Lejos de ser antinatural, CRISPR es una herramienta de responsabilidad ecológica en el Antropoceno.
 
Regulación: el verdadero campo de batalla
 
El problema no es la técnica, sino quién la controla.
 
- Con regulación laxa, el riesgo es la monopolización.
 
- Con regulación ética y pública, CRISPR puede democratizarse.
 
- Con investigaciones propias en Ecuador, podríamos independizarnos científica y tecnológicamente.
 
Ejemplo: la terapia exa-cel fue desarrollada con financiamiento mixto académico-privado. Si se hubieran seguido solo lógicas corporativas, hoy sería inaccesible.
 
En América Latina, el reto es diseñar marcos soberanos de bioseguridad y propiedad intelectual, no prohibiciones que entregan la ventaja tecnológica a países industrializados.
 
La ciencia frente al miedo
 
El discurso negativo convierte a CRISPR en un monstruo biotecnológico. La ciencia genética y genómica demuestra lo contrario:
 
- Riesgos: mutaciones no deseadas, dependencia corporativa, vacíos regulatorios.
 
- Beneficios: curas efectivas para enfermedades humanas, diagnósticos accesibles, cultivos resilientes, conservación de especies.
 
Rechazar CRISPR por miedo es como haber rechazado la penicilina por temor a la resistencia bacteriana. La verdadera discusión no es si debemos usar CRISPR, sino cómo lo regulamos para garantizar equidad, acceso, justicia en el uso y soberanía científica.
  
Tabla 1. Comparativa: CRISPR vs Transgénesis vs Mutación natural

Característica CRISPR Transgénesis clásica Mutación natural
Precisión Alta (ediciones dirigidas, posibilidad de un solo nucleótido) Baja (inserción aleatoria de genes foráneos) Muy baja (azar, sin dirección)
Origen del cambio genético Edición de genes nativos, posible inserción dirigida ADN foráneo de otra especie o sintético Errores espontáneos en replicación o agentes mutagénicos
Control experimental Elevado: se diseña ARN guía y nucleasas específicas Moderado: integración depende de vectores biológicos o biobalística Nulo: ocurre al azar
Riesgos principales Mutaciones fuera de objetivo (cada vez más reducidas) Efectos pleiotrópicos, inserciones no controladas Mutaciones perjudiciales o neutras sin control
Aplicaciones médicas Terapias génicas, inmunoterapia, edición in vivo, diagnósticos rápidos Limitadas, usadas más en biotecnología agrícola e industrial No aplicable directamente (aprovechado solo en evolución experimental)
Aplicaciones agrícolas Cultivos resistentes a sequía, plagas, enfermedades; mejora nutricional Cultivos transgénicos resistentes a herbicidas, plagas Base de la diversidad natural, aprovechada en selección tradicional
Aceptación regulatoria Variable, con tendencia a flexibilización bajo bioseguridad Fuertemente regulada y en muchos países restringida No aplica (fenómeno natural)
 

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