Edición Médica

El trastornos es potencialmente mortal (Foto: CDC on Unsplash).

Redacción. Quito
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una aprobación complementaria a Casgevy (exagamglogene autotemcel) para pacientes de 2 años o más con anemia falciforme con crisis vasooclusivas recurrentes o talasemia beta dependiente de transfusiones.
 
Se trata de la primera terapia génica aprobada para niños pequeños con enfermedad de células falciformes.
 
"Con la decisión los pacientes pediátricos de tan solo 2 años de edad ahora pueden acceder a una opción de tratamiento adicional crucial para tratar estas enfermedades debilitantes y potencialmente mortales", ha declarado Karim Mikhail, director Interino del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER).
 
"La FDA está comprometida a priorizar y agilizar la revisión de productos que abordan prioridades de salud críticas en los EE. UU. mediante programas de revisión acelerada", señala un comunicado oficial del organismo.
 
Casgevy  (que ya había sido aprobado para pacientes de 12 años o más) es una terapia génica administrada en dosis única por vía intravenosa que utiliza células madre hematopoyéticas autólogas, editadas mediante la tecnología CRISPR/Cas9.
 
En pacientes con anemia falciforme grave, el tratamiento aumenta la hemoglobina fetal, lo que ayuda a prevenir la formación de eritroblastos en forma de hoz y aborda la causa subyacente de la enfermedad. En pacientes con talasemia dependiente de transfusiones, el aumento de hemoglobina fetal y total elimina la necesidad de transfusiones regulares.
 
La seguridad y eficacia en pacientes de entre 5 a 12 años se evaluaron en ensayos clínicos. En el grupo de anemia falciforme, los ocho pacientes evaluables para eficacia alcanzaron el criterio principal de ausencia de crisis vasooclusivas graves durante al menos 12 meses consecutivos. En el grupo de talasemia, ocho de nueve pacientes lograron la independencia transfusional durante 12 meses consecutivos, con una duración media de 20,1 meses. Con base en estos datos, la FDA autorizó la extrapolación a la población desde los 2 años.
 
"Estos trastornos representan una gran carga para los niños y sus familias, ya que afectan profundamente su crecimiento, desarrollo y salud a largo plazo", ha señalado Megha Kaushal, subdirectora interina de la Oficina de Productos Terapéuticos del CBER y hematóloga pediátrica. "Basándonos en la evidencia científica de que un tratamiento temprano reduce el riesgo de daño orgánico permanente, poner esta terapia a disposición de los pacientes más jóvenes abre una ventana crucial para la intervención y les brinda a estos niños una oportunidad significativa de un futuro más saludable".
 
¿Cuál fue el perfil de seguridad?
 
Según ha informado la FDA, las reacciones adversas más frecuentes fueron mucositis y neutropenia febril en pacientes con ambas afecciones, y disminución del apetito en aquellos con anemia falciforme.
 
La información de prescripción incluye advertencias sobre fallos en el injerto de neutrófilos, retraso en el injerto de plaquetas, reacciones de hipersensibilidad y riesgo de edición genómica fuera de objetivo. Antes del tratamiento, los pacientes deben someterse a un acondicionamiento mieloablativo completo.
 
La FDA otorgó la aprobación a Vertex Pharmaceuticals, Incorporated, y concedió a Casgevy las designaciones de medicamento huérfano, terapia avanzada de medicina regenerativa y vía rápida. La decisión se emitió en apenas 53 días tras la presentación de la solicitud, la octava aprobación canalizada a través del Programa Piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado de la FDA.

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