Edición Médica

Emicizumab es la primera inyección subcutánea para pacientes con hemofilia A.

Redacción. Quito
La Organización Mundial de la Salud (OMS) ha actualizado en este 2025 sus Listas Modelos de Medicamentos Esenciales, una gran noticia para los profesionales de la salud y pacientes de todo el mundo, ya que incorpora nuevos fármacos para distintas enfermedades que “responden a las necesidades de salud prioritarias de las personas”.
 
Precisamente, una de las novedades más llamativas de esta reciente actualización es la inclusión del medicamento Emicizumab (Hemlibra®) para pacientes con hemofilia A, que se recomienda para el tratamiento profiláctico de la hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, según la 24.ª Lista Modelo OMS de Medicamentos Esenciales.
 
“Las nuevas ediciones de las listas de medicamentos esenciales son un paso importante para ampliar el acceso a fármacos con beneficios clínicos probados y con capacidad para aportar grandes ventajas a la salud pública mundial”, ha señalado en su momento Yukiko Nakatani, subdirectora General de Sistemas de Salud, Acceso y Datos de la OMS.
 
¿Emicizumab en Ecuador?
 
La hemofilia es una enfermedad hemorrágica rara que implica una incapacidad parcial o completa para producir factor VIII de coagulación sanguínea (FVIII) o FIX funcional. Debido a su baja prevalencia e incidencia se dificulta su diagnóstico y manejo, lo cual es muy perjudicial para la calidad de vida de los pacientes porque puede producir discapacidades permanentes.
 
“Al considerar la inclusión de Emicizumab en las listas nacionales de medicamentos esenciales en entornos con recursos limitados, y de acuerdo con las necesidades nacionales, los responsables de la toma de decisiones podrían priorizar o limitar la selección y el uso de Emicizumab, en primer lugar, a la población de personas con hemofilia A con inhibidores del FVIII, y posteriormente ampliar la selección y el uso a personas con hemofilia A grave sin inhibidores”, ha precisado la OMS.
 
En Ecuador, el Ministerio de Salud Pública (MSP) registra 832 pacientes con hemofilia: 596 con hemofilia A, 78 con hemofilia B y 158 con enfermedad de Von Willebrand. Sin embargo, según estimaciones mundiales, al menos un 50 por ciento de pacientes con hemofilia en nuestro país desconocen su condición, debido a un problema de subregistro.
 
Ante este panorama, esta recomendación de la OMS representa un gran avance para los pacientes con hemofilia A en el país (que son en su mayoría), ya que figura como una posibilidad real de vivir con menos dolor, menos sangrados y mayores oportunidades de sobrevida con calidad de vida.
 
Emicizumab es la primera inyección subcutánea para pacientes con hemofilia A con o sin inhibidores (adultos o pediátricos), de manera que no es necesario buscar una vena para administrarla. La evidencia científica disponible indica que es más eficaz en la prevención de hemorragias internas que los actuales agentes de desvío para personas con hemofilia A grave e inhibidores del FVIII; también reduce la tasa anual de hemorragias en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores.
 
De acuerdo a un estudio sobre innovaciones terapéuticas para la hemofilia, publicado recientemente en Blood Advances y coescrito por miembros de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH, por sus siglas en ingles), este medicamento “se ha convertido en la terapia de reemplazo profiláctico preferida en numerosos países y es frecuentemente favorecida tanto por pacientes como por profesionales de la salud”.
 
Por esta razón, pacientes y médicos han exhortado al estado ecuatoriano incluir este fármaco en el Cuadro Nacional de Medicamentos Básicos (CNMB) para asegurar un acceso oportuno, continuo y equitativo del tratamiento, con lo cual mejorarán su calidad de vida.
 
“No hablamos solo de medicamentos, hablamos de poder caminar sin dolor, aprender sin pausas, trabajar sin barreras y formar una familia sin que el miedo a una hemorragia nos acompañe todos los días. Por eso nuestra exigencia de poder tener acceso a emicizumab como un medicamento esencial, ahora avalado por la OMS”, ha expresado Eddie Valencia, paciente y miembro del colectivo Gotas de Vida.
 
Valencia ha considerado que cada tratamiento es una puerta que se abre o se cierra, por lo que, ha resaltado que sería importante que el país sea coherente con los estándares internacionales.
 
Nicolás Jara Orellana, médico hematólogo del Centro Integral Ecuatoriano de Hematología (CIEHEM), ha mencionado que “la incorporación de terapias innovadoras como los anticuerpos monoclonales en los protocolos nacionales no debe entenderse sólo como un avance clínico, sino como una decisión estratégica para la sostenibilidad del sistema de salud. Al reducir complicaciones, hospitalizaciones y secuelas permanentes, se optimizan recursos y se mejora la calidad de vida de los pacientes”.
 
A su criterio, esta innovación terapéutica no solo es una urgencia médica, sino también una urgencia social, ya que cada día sin acceso efectivo a una profilaxis moderna es un día en el que niños, adolescentes y adultos con hemofilia A continúan acumulando daños articulares que pueden llegar a ser irreversibles.
 
Adoptar esta innovación puede marcar la diferencia entre una vida limitada por la enfermedad y una vida con mayor movilidad, autonomía y oportunidades, ha concluido el galeno

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