Edición Médica

Miércoles, 29 de enero de 2020
00:53
Avances
NUEVAS TÉCNICAS
Primeros resultados positivos de la manipulación del ADN en una enfermedad genética
Teóricamente el tratamiento experimental funcionó
Viernes, 27 de diciembre de 2019, a las 13:01

Victoria Gray, paciente curada.


Redacción. Quito
La más simple y mucho más económica técnica de edición genética Crispr, que se dio a conocer en 2012, ha democratizado la manipulación de genes en el laboratorio y abrió nuevas posibilidades terapéuticas este 2019.
 
La vida de una mujer de 34 años cambió radicalmente gracias a un tratamiento que modificó su genoma. Victoria Gray, quien padecía drepanocitosis, una malformación de los glóbulos rojos que produce anemias y otros síntomas severos, recibió nuevas células gracias a la edición genética.
 
La mujer se ha sometido a un tratamiento experimental que duró semanas. Durante ese tiempo le extrajeron sangre antes de retirarle células responsables del origen de su mal: las células madre que se encuentran en la médula ósea y producen los glóbulos rojos, que en su caso tienen la forma de hoz característica de su enfermedad.
 
Esas células madre fueron luego enviadas a un laboratorio en Escocia, donde se modificaron genéticamente con una nueva herramienta llamada Crispr/Cas9, a la que algunos se refieren con el apodo de "tijeras moleculares".
 
A continuación se le volvieron a inyectar las células modificadas, que regresaron a su lugar de origen en la médula ósea. Luego de un mes, Gray comenzó a producir glóbulos rojos normales, con forma de disco bicóncavo.
 
Aún se desconoce si esta será una solución duradera pero, en teoría, ella está curada de por vida.
 
"Se trata de un solo paciente, son resultados primarios", ha dicho su médico, Haydar Frangoul, del Instituto de Investigación Oncológica Sarah Cannon, en Nashville. "Tenemos que ver cómo resulta en otros pacientes, pero estos resultados son realmente emocionantes".
 
Otro caso
 
En Alemania, una mujer de 19 años recibió con éxito el mismo tratamiento para otra enfermedad sanguínea, la beta talasemia, y ya no necesita de las 16 transfusiones por año que solía recibir.
 
Las modificaciones del ADN de organismos vivos no son ninguna novedad, se realizan desde hace décadas. Prueba de ello son el maíz o el salmón OGM (sigla de "organismos genéticamente modificados").
 
Incluso se ha probado en humanos, con ensayos clínicos para tratar estas mismas enfermedades y otras, aplicando técnicas más antiguas de edición genética.
 
También porque es fácil de aplicar y accesible hasta para un pequeño laboratorio, Crispr ha vuelto a azuzar los miedos de las consecuencias de jugar con el ADN de los seres vivos. Crispr es una revolución, pero aún se encuentra en fase experimental.
 
En este 2019 la terapia genética se convirtió en una realidad, lo que marca un punto de inflexión histórico en una aventura que comenzó hace 30 años.
 
Por primera vez, la comercialización de este tipo de tratamientos ha recibido luz verde en Estados Unidos para una enfermedad neuromuscular, y en la Unión Europea para una afección de la sangre.

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