Edición Médica

El fármaco se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos

Cristina Coello / Quito
El Comité Prix Galien International de Estados Unidos ha anunciado las nominaciones a las mejores contribuciones en productos de biotecnología, destacando a Hemlibra (emicizumab) de ROCHE, como tratamiento profiláctico para las personas con hemofilia A, con o sin inhibidores al factor VIII en todos los grupos de edad, que ofrece protección contra el  sangrado.
 
Este premio fue creado en Francia en 1970 y reconoce los logros en el desarrollo de terapias innovadoras. Es considerado en todo el mundo como el equivalente al Premio Nobel en investigación biofarmacéutica y de tecnología médica.
 
El fármaco
 
Emicizumab es el primer medicamento biotecnológico, del grupo de los anticuerpos monoclonales de administración subcutánea que ha demostrado  reducir  significativamente las hemorragias. Es un tratamiento profiláctico de rutina para adultos y niños con hemofilia A grave sin inhibidores al factor VIII y puede usarse en múltiples opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas).
 
Los estudios de referencia Haven 3 y Haven 4 han demostrado su efectividad. En el primero, en pacientes con hemofilia A sin inhibidores al factor VIII, la profilaxis con  produjo una reducción estadística y clínicamente significativa en el número de hemorragias tratadas en comparación con emicizumab la ausencia de tratamiento profiláctico y también frente a la profilaxis con factor VIII. En el segundo ensayo, en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores al factor VIII, el medicamento mostró un control clínicamente significativo de las hemorragias cuando se administra cada cuatro semanas.
 
En esos estudios, el fármaco ha demostrado una reducción estadísticamente significativa del 68 por ciento en el número de hemorragias tratadas en una comparación intrapaciente en la que se analizó a personas que recibieron previamente profilaxis con factor VIII en un estudio prospectivo no intervencional y cambiaron a profilaxis con Hemlibra.
 
Además, la profilaxis con emicizumab cada semana o cada dos semanas produjo una reducción del 96 por ciento y del 97 por ciento en las hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con la ausencia de profilaxis.

Respecto a las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en el 10 por ciento o más de las personas tratadas con emicizumab fueron en el lugar de la inyección (20 por ciento), dolor en las articulaciones (artralgia 15 por ciento) y dolor de cabeza (14 por ciento).
 
Asimismo, evidencia internacional publicada como HAVEN 1 (adolescentes y adultos) y HAVEN 2 (niños menores 12 años)  avalan la aprobación de emicizumab para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 60 países en todo el mundo, incluidos los Estados Unidos, la Unión Europea y Japón.
 
El fármaco se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos fundamentales en personas con hemofilia A con y sin inhibidor al factor VIII. Cuyas conclusiones destacan la eficacia y seguridad de emicizumab, esto se traduce en calidad de vida para el paciente que vive con Hemofilia A.
 
En Ecuador fue aprobado el pasado 3 de octubre como profilaxis sistemática para prevenir las hemorragias o reducir su frecuencia en adultos y niños con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) con o sin inhibidores al factor VIII, como sucede en más de 82 países; de los cuales se consideran referencia internacional: Estados Unidos, Canadá, Alemania, Japón, Suiza, España, Reino Unido, Australia, etc. y de referencia para centro y sur América México, Brasil, Colombia, Argentina, etc.

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